옥타파마, 과거 치료 경험 없는 중증 A형 혈우병 환자에 대한 뉴위크의 면역원성을 평가한 뉴프로텍트 임상연구의 최종 데이터를 의학 저널에 게재

2021-02-19 14:30 출처: Octapharma AG

라헨, 스위스--(뉴스와이어) 2021년 02월 19일 -- 옥타파마(Octapharma)가 과거 치료 경험이 없는 중증 A형 혈우병 환자에 대한 뉴위크(Nuwiq®)의 면역원성을 평가한 뉴프로텍트(NuProtect) 임상연구의 최종 결과가 주요 의학 저널 ‘혈전증과 지혈(Thrombosis and Haemostasis)’(리스너RJ[Liesner RJ] 외 ‘과거 치료 경험이 없는 중증 A형 혈우병 환자에 대한 시목토콕 알파(뉴위크) 사용: 뉴프로텍트 연구의 최종 결과[Simoctocog Alfa (Nuwiq®) in Previously Untreated Patients with Severe Haemophilia A: Final Results of the NuProtect Study]’ https://www.thieme-connect.com/products/ejournals/abstract/10.1055/s-0040-1722623)에 게재됐다고 18일 발표했다.
 
뉴프로텍트 연구(NCT01712438; EudraCT 2012-002554-23)는 뉴위크의 면역원성, 효능 및 안전성을 평가하기 위해 2013년 3월에 시작된 전향적, 다국가, 공개 라벨, 비대조 3상 임상연구이다. 이 임상시험에서는 17개국 38개 사이트에서 연령과 인종을 가리지 않은 환자들을 대상으로 투여 일수 100일 또는 최대 5년간 약물에 노출하고 추적했다. 환자 110명이 등록한 뉴프로텍트 연구는 과거 치료 경험이 없는 환자(PUP)를 대상으로 단일 약물을 투여해 조사한 최대 규모의 임상시험이다.
 
출혈 예방과 치료를 위해 뉴위크를 투여 받은 평가가 가능한 105명의 중증 A형 혈우병 PUP중

· 환자의 16.2%(17/105)에서 고역가 억제인자가 발생했고,
· 환자의 10.5%(11/105)에서 저역가 억제인자가 발생하고 그 중 5명은 일시적으로 나타났으며,
· 환자의 26.7%(28/105)에서는 아무런 억제인자가 발생하지 않았다.

뉴프로텍트 임상연구의 협조 연구원이자 영국 런던 소재 그레이트 오몬드 스트리트 아동병원(Great Ormond Street Hospital for Children) 임상의인 리 리스너(Ri Liesner) 박사는 “뉴프로텍트 연구에서는 뉴위크로 치료 받기 시작한 PUP에서 억제인자 발생 위험이 낮은 것으로 나타났다”며 “이러한 데이터는 나이가 어려서 취약한 환자군에 속하는 새로 진단된 중증 A형 혈우병 환자에게 매력적인 옵션이 될 수 있다는 것을 시사한다”고 논평했다.

대체 인자 VIII(FVIII)에 억제인자가 발생하는 것은 특히 치료를 처음 시작할 때, 의사뿐 아니라 환자 및 그 가족들에게 염려스러운 일이다. 억제 인자는 FVIII 치료의 효과가 없게 하고 치료 옵션을 제한한다.

이러한 데이터는 A형 혈우병 환자의 출혈 치료 및 예방을 위해 뉴위크를 사용한 환자들의 풍부한 임상 경험을 더 보완한다.
 
라리사 벨리얀스카야(Larisa Belyanskaya) 옥타파마 IBU혈액학 총괄은 “뉴위크는 PUP의 억제인자 발생 위험을 최소화하기 위해 인간 세포주에서 개발했다”며 “이 목적을 반영하고 이처럼 중요한 치료 난제를 해결하는데 기여하기를 바라는 이러한 긍정적인 데이터를 공유할 수 있게 돼 기쁘다”고 말했다.
 
올라프 발터(Olaf Walter) 옥타파마 이사는 “A형 혈우병 환자들은 평생 동안 치료 결정을 해야 하는 상황에 처해 있다”며 “이러한 데이터는 뉴위크가 치료를 시작할 때 PUP와 그 가족들을 안심시킬 가능성이 있다는 것을 잘 보여준다. 저널에 게재된 이 데이터는 모든 환자들이 건강한 삶을 살아갈 수 있게 하겠다는 옥타파마의 목표에 더 가까이 가게 한다”고 말했다.
 
미국 식약청(FDA)은 올해 초 뉴프로텍트 임상연구에서 나온 면역원성 데이터를 뉴위크 처방 정보에 포함시키도록 승인했다. 뉴프로텍트 연구에서 나온 다른 분석결과도 전문 저널에 더 발표될 예정이다.
 
이 발표 논문의 공동 저자이자 캐나다 맥마스터대학교(McMaster University) 소아과 교수인 앤서니 챈(Anthony Chan) 교수는 “뉴위크를 개발하고 임상시험을 지원하며 A형 혈우병 환자들에게 매우 좋은 치료제를 제공하는 옥타파마를 축하하고 감사 드린다”고 말했다.

옥타파마도 이 임상연구에 참가한 모든 센터는 물론 환자와 그 간병인들의 연구에 대한 기여에 감사 드린다.

뉴위크(Nuwiq®) 개요

‘뉴위크(Nuwiq®, simoctocog alfa)‘는 인간 세포를 화학적으로 수정하거나 다른 단백질과 융합하지 않고 만든 자연적으로 지속 작용하는 4세대 응고인자 VIII(rFVIII) 단백질이다[1]. ‘뉴위크’는 인간이나 동물에서 유래돼 첨가물 없이 배양된 것으로 항원성 비인간(non-human) 단백질 항원 결정기가 전혀 없고 폰 빌레브란트(von Willebrand) 응고인자와도 매우 친화적이다[1]. ‘뉴위크’ 치료는 소아 환자 59명을 포함해 과거 치료 경험이 있는 중증 A형 혈우병 환자 201명(개별 환자 190명)을 대상으로 실시한 7건의 임상시험을 통해 평가됐다[1]. ‘뉴위크’는 250 IU, 500 IU, 1000 IU, 2000 IU, 2500 IU, 3000 IU, 4000 IU 용량으로 나와 있다[2]. 뉴위크는 모든 연령층의 A형 혈우병(선천성 FVIII 결핍증) 환자의 출혈 치료 및 예방을 위해 사용하도록 승인됐다[2].

[1] Lissitchkov T et al. Ther Adv Hematol 2019; 10:2040620719858471.
[2] Nuwiq® Summary of Product Characteristics.

A형 혈우병(Haemophilia A) 개요

A형 혈우병은 FVIII 결핍으로 인해 발생하는 X-연관 유전병으로, 치료하지 않으면 근육과 관절에 출혈이 생기고 결국에는 관절증과 중증 질환으로 진전된다. 이 질환은 전 세계적으로 남성 1만명 당 1명에게서 발생하고 있다. FVIII 대체요법으로 예방하면 출혈 발생 빈도와 영구적 관절 손상 위험성을 줄일 수 있다.

옥타파마(Octapharma) 개요

스위스 라헨에 본사를 두고 있으며 인간 혈장 및 인간 세포주로부터 인체 단백질을 개발 및 생산하는 세계 최대의 인체 단백질 제조기업 중 하나다.

옥타파마는 전 세계에서 9000명 이상의 직원을 고용하고 있으며 혈액학, 면역요법, 중환자 치료 등 3개 분야의 제품으로 118개 국가에서 환자들의 치료를 지원하고 있다.

옥타파마는 오스트리아, 프랑스, 독일, 멕시코, 스웨덴에 7개의 연구개발(R&D) 시설과 6개의 최첨단 생산시설을 보유하고 있으며 유럽과 미국 전역에 160여 개의 혈장 기증 센터를 운영하고 있다.

비즈니스 와이어(businesswire.com) 원문 보기: https://www.businesswire.com/news/home/20210218005452/en/

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